Voor Muk telt elke dag

Help ons om Muk te redden!

Muk is vijf jaar en heeft Sanfilippo, een ernstige vorm van kinderdementie. De ziekte is progressief en onomkeerbaar: iedere dag kan zij vaardigheden verliezen die niet meer terugkomen.

Een belangrijke stap

De FDA heeft FAYUVI, voorheen UX111, goedgekeurd.

Voor het eerst is er een goedgekeurde behandeling voor Sanfilippo type A. Dat geeft nieuwe hoop.

Maar of en wanneer Muk de behandeling kan krijgen, is nog onzeker. Haar ziekte staat ondertussen niet stil. Daarom blijft iedere donatie belangrijk.

FDA-goedkeuring binnen Volgende stapBehandeling voor Muk bereikbaar maken

Doneer voor Muk Lees Muks verhaal

Dit is Muk

Welkom bij Stichting Muk tegen Kinderdementie

Muk’s verhaal

Dit is Muk. Ons vrolijke, eigenwijze en gevoelige meisje. Ze zit vol fantasie, liefde en plezier en raakt vele harten. Toch draagt Muk iets met zich mee wat je niet meteen aan haar ziet; is bij Muk Sanfilippo vastgesteld, een zeldzame en ernstige aandoening die ook wel kinderdementie wordt genoemd.

De prognose van Muk is schrijnend: de levensverwachting van kinderen met deze ziekte ligt tussen de 12 en 15 jaar. Als ze zo oud mag worden, betekent dat dat ze richting het einde van haar leven in een rolstoel zit en vlak voor ze overlijdt weinig tot niks meer kan. Dat idee is voor ons niet te verkroppen.

Er is hoop. De FDA heeft FAYUVI, voorheen UX111, op 17 september 2026 goedgekeurd. Het is de eerste goedgekeurde behandeling voor Sanfilippo type A en kan de ziekte mogelijk afremmen en belangrijke functies langer helpen behouden.

Muk's Verhaal Muk's Verhaal

De Behandeling De Behandeling

Waarom iedere dag telt

Kinderdementie neemt Muk stap voor stap af wat ze nu nog kan

Sanfilippo is een zeldzame, erfelijke ziekte. Het lichaam van Muk mist een enzym dat nodig is om bepaalde afvalstoffen af te breken. Daardoor stapelen deze stoffen zich op in haar hersenen en raken hersencellen steeds verder beschadigd.

Praten en begrijpen

Muk kan woorden en communicatieve vaardigheden verliezen. Daardoor wordt het steeds moeilijker om te vertellen wat ze voelt, wil of nodig heeft.

Lopen en bewegen

Haar evenwicht en motoriek kunnen achteruitgaan. Daardoor kan zelfstandig lopen, spelen en bewegen steeds moeilijker worden.

Zelfstandig eten en leven

Handelingen die nu nog vanzelf gaan, kunnen uiteindelijk steeds meer hulp en dagelijkse zorg vereisen.

Herinneringen en herkenning

De ziekte kan haar herinneringen aantasten en ervoor zorgen dat ze de mensen van wie ze houdt steeds moeilijker herkent.

De ziekte blijft zich ontwikkelen. Wat Muk door de ziekte verliest, komt meestal niet meer terug. Daarom telt elke dag voor haar.

Er is hoop

Een behandeling kan verdere achteruitgang afremmen

FAYUVI, voorheen UX111, is een eenmalige gentherapie voor kinderen met Sanfilippo type A. De behandeling is ontwikkeld om het ontbrekende enzym aan te vullen en zo de oorzaak van de schadelijke ophoping in de hersenen aan te pakken.

FAYUVI is het resultaat van jaren ontwikkeling en langlopend klinisch onderzoek. De Amerikaanse FDA heeft de behandeling op 17 september 2026 goedgekeurd.

Langlopende klinische gegevens laten zien dat behandelde kinderen belangrijke functies langer kunnen behouden dan op grond van het natuurlijke ziekteverloop wordt verwacht. Als FAYUVI voor Muk medisch passend en bereikbaar blijkt, willen haar ouders zo snel mogelijk kunnen handelen.

Doneer voor Muk

NuBlijven klaarstaan voor Muks behandeling
19 september 2026Volgens de huidige planning uiterlijk het FDA-besluit over UX111
Bij goedkeuring en geschiktheidZo snel mogelijk de behandeling regelen

Onze inzet voor Muk gaat door

De precieze kosten van Muks behandeling, de reis en alles daaromheen zijn nog niet bekend. Daarom blijft iedere donatie belangrijk.

Veelgestelde vragen

Wat is Sanfilippo en welke vorm heeft Muk?

Sanfilippo is een zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte die ook wel kinderdementie wordt genoemd. Door een ontbrekend enzym kan het lichaam bepaalde afvalstoffen niet goed afbreken. Deze stoffen stapelen zich onder andere op in de hersenen. Muk heeft type A, een agressieve vorm van de ziekte.

Wat houdt FAYUVI, voorheen UX111, in en wat kan de behandeling voor Muk betekenen?

FAYUVI, voorheen UX111, is een eenmalige gentherapie die via een infuus wordt toegediend. De therapie moet het lichaam helpen het enzym te maken dat bij Sanfilippo type A ontbreekt. Het doel is de schadelijke ophoping van stoffen te verminderen en verdere achteruitgang af te remmen. Onderzoeksgegevens geven hoop dat behandelde kinderen belangrijke vaardigheden langer kunnen behouden. FAYUVI is door de FDA goedgekeurd. Of en wanneer Muk de behandeling kan krijgen en wat het resultaat voor haar zal zijn, kan nog niet vooraf worden gegarandeerd.

Waarom is er nog haast nu FAYUVI is goedgekeurd?

Sanfilippo is progressief en ontstane schade is onomkeerbaar. De FDA heeft FAYUVI goedgekeurd. Nu moet duidelijk worden of en hoe snel de behandeling voor Muk beschikbaar en medisch passend is. Haar ouders willen direct kunnen handelen en geen kostbare tijd verliezen.

Waarom is €1.000.000 nodig en waar wordt mijn donatie voor gebruikt?

De definitieve prijs en voorwaarden van FAYUVI zijn nog niet bekend. Het doelbedrag van €1.000.000 is een voorbereid bedrag voor de behandeling en alles wat daarvoor nodig kan zijn, zoals medische voorbereiding, reis en verblijf, begeleiding en onvoorziene kosten. Zodra er meer zekerheid is, communiceert Stichting Muk daar transparant over.

Wat gebeurt er met het geld als de behandeling onverhoopt niet doorgaat?

Als FAYUVI niet beschikbaar komt of voor Muk medisch niet passend blijkt, blijven de donaties onder beheer van Stichting Muk. Het bestuur kan de middelen alleen binnen de statutaire doelstellingen besteden, bijvoorbeeld aan een andere medisch passende behandeling, noodzakelijke zorg of ondersteuning voor Muk en activiteiten rond kinderdementie en Sanfilippo. Een belangrijke wijziging in bestemming leggen we zo concreet mogelijk uit op deze website.

Meer praktische en financiële antwoorden staan op de uitgebreide FAQ-pagina.

Blijf op de hoogte van Muks volgende stap